Çok sayıda yeni tedavinin hizmete girmesinin beklendiği 2026 ve 2027 yıllarının ülkemizdeki hemofili tedavisi yönünden çok önemli bir yıl olacağını görüyoruz.
SAĞLIK BAKANLIĞI ONAYI ALIP SGK'DAN GERİ ÖDEME BEKLEYEN İLAÇLAR 1- Marstasimab (Haftada 1 özel kalem enjektörüyle kullanılan deri altı ilaç): Geçen yıl ABD ve Avrupa'da 12 yaş üstü inhibitörsüz Hemofili-A (HA) ve Hemofili-B (HB) hastalarında piyasaya çıkan bu ilaç haftada bir kez deri altı yol ile kullanılmaktadır. İlacın kendi özel uygulama enjektör kalemi mevcuttur. Ülkemizde geçen yıl Sağlık Bakanlığı onayı alan bu ürünün 2026 yılı içinde SGK geri ödeme listesine girmesi ve hastaların kullanmasına başlaması beklenmektedir. Bu ilacı yıllardır klinik araştırmalarda kullanan HA ve HB hastası gençler ve çocukların ailelerinden olumlu geri bildirimler alıyoruz. 2- Alprolix (Damar yoluyla kullanılan Uzun etkili Faktör -9 ilacı): 10 yıldan fazla bir süredir batı ülkelerinde başarıyla kullanılan bu ilacin en önemli özelliği çok uzun etkili olması nedeniyle erişkin HB hastalarında 10-15 günde bir, Çocuklarda 7-10 günde bir damar yoluyla koruma amacıyla kullanılmasıdır. Sağlık Bakanlığımız tarafından daha önce onayını almış olan bu değerli ilacın bu yıl HB hastalarının hizmetine girmesi beklenmektedir. Böylece koruma amacıyla kullanıldığında gereken IV enjeksiyon sayısı belirgin olarak azalacaktır. SGK ONAYI ÖNCESİ HENÜZ SAĞLIK BAKANLIĞI ONAYI BEKLEYEN ÖNEMLİ İLAÇLAR Sağlık Bakanlığı onayının alınması ilacın "ruhsat alması" anlamına gelmektedir. Ancak hemofili hastalarının rahatça kullanabilmesi için mutlaka SGK ilaç listesine de girmesi gerekir. Ülkemizde ruhsatlı ilaçların SGK geri ödeme listesine girmesi 1-2 yıl sürebilmektedir. 1- Concizumab (Günde 1 kez kalemli enjektörle kullanılan deri altı ilacı): Bu önemli deri altı ilaç özel kalemiyle günde bir kez deri altı yolu ile ev tedavisi şeklinde kullanılmaktadır. Bu ilacın henüz Sağlık Bakanlığındaki ruhsat alma süreci halen sürmektedir. ABD ve Avrupa'da ruhsatlı olup bir kaç yıldır kullanılmaktadır. Özellikle HB ve inhibitörlü hastalarda tercih edilmektedir. Ancak 12 yaş üstü HA ve HB hastalarında kullanılabilmektedir. Günde 1 kez kullanılmasına karşın bu ilacı klinik ilaç araştırmalarına kullanan hemofili hastaları oldukça memnun olduklarını ifade etmektedir. Bakanlık ruhsatını aldıktan sonra SGK listesine 2027 yılı içinde girmesi beklenmektedir. Hem inhibitörlü hem de inhibitörsüz hastalarda tedavi seçeneği olabilecektir. 2- Fitusuran (2 ayda bir özel enjektörüyle kullanılan deri altı ilacı): Klinik araştırmalarda ülkemizde de yıllardır kullanılan bu deri altı ilaç 12 yaşından büyük HA ve HB hastalarında 2 ayda bir, 12 yaşından küçük çocuklarda ise ayda bir kez deri altı yolundan rahatça kullanılmaktadır. Geçen yıl Amerika'da FDA onayını alarak 12 yaş üstü HA ve HB hastası genç ve erişkinlerde kullanımına başlanmıştır. Ülkemizde ise henüz Sağlık Bakanlığı onay süreci devam etmektedir. Bu nedenle 2027 yılı içinde SGK listesine girmesi umud edilmektedir. Bu ilacın da kendi özel uygulama enjektörü mevcuttur. Hem inhibitörlü hem de inhibitörsüz hastalarda kullanılabilir. Klinik ilaç araştırmalarında oldukça başarılı olarak kullanılmaktadır. Ülkemizde de "ilaca erken erişim yoluyla" çok sayıda hasta halen memnuniyetle kullanmaktadır. GEN TEDAVİLERİ SÜRECİ: İzmir'de Ege Üniversitesi Çocuk Hastanesi Hematoloji bilim dalında 2019-2026 yılları arasında 29 hemofili hastasında (17 Hemofili-A ve 12 Hemofili-B) gen tedavisi uygulanmıştır. Bu hastaların 25'inde gen tedavisi oldukça başarılı olduğu için yaklaşık 3-6 yıldır hastalarda kanama olmamakta ve koruyucu faktör kullanımı da gerekli olmamaktadır. Başarılı olmayan toplam 4 hastada ise daha önceden kullandıkları koruma faktör tedavileri tekrar başlatılmıştır. ABD ve Avrupa'da gen tedavileri onaylanarak piyasaya çıktığı için rutin uygulamaları sürmektedir. Ancak çok pahalı olmaları ve başarı oranının % 80 düzeyinde olması nedeniyle zengin batı ülkelerinde bile sık olarak tercih edilmemektedir. Ancak ilaçların artık piyasada mevcut olması nedeniyle ülkemizde yapılan klinik ilaç araştırmaları imkanı da oldukça azalmıştır. Örneğin HA hastaları için yurt dışında ve ülkemizde açık olan bir gen tedavisi projesi kalmamıştır. Günümüzde ülkemizde sadece ağır Hemofili-B hastası gençlerde gen tedavisi olma imkanı devam etmektedir. 2026 yılı içinde tarama testleri yapılıp 2027 yılında HB gen tedavisi uygulanması umud edilmektedir. Bu nedenle HB hastası gençlerimiz ve aileleri bu imkandan yararlanmak istiyorlarsa bize başvurabilirler. Başvuru yapacak HB hastalarının 18 yaşını doldurmuş olması, Faktör 9 düzeylerinin % 2 veya altında olması ve karaciğer fonksiyon testlerinin normal olması gerekmektedir.